Nadzieja dla pacjentów z wrzodziejącym zapaleniem jelita grubego 

Wrzodziejące zapalenie jelita grubego to poważna choroba przewlekła, która dotyka blisko 0,7% populacji, co oznacza, że cierpi na nią 1 na 150 osób na świecie.  Charakteryzuje się nawracającymi epizodami bólu brzucha, przewlekłej biegunki oraz krwawienia, co prowadzi do znacznego pogorszenia jakości życia pacjentów. Choroba ta nie tylko dotyka jednostek, ale również stanowi obciążenie dla systemów opieki zdrowotnej, generując wysokie koszty leczenia. Obecne terapie, takie jak leki przeciwzapalne, steroidowe i immunosupresyjne, pomagają wielu pacjentom, jednak ich skuteczność bywa ograniczona, co zwiększa zapotrzebowanie na nowe rozwiązania.  

W obliczu tych wyzwań, badania nad nowymi metodami leczenia stają się kluczowe. Tulisokibart, nowe przeciwciało monoklonalne badane w badaniu ARTEMIS-UC, opublikowanym w New England Journal of Medicine, może okazać się przełomem. Badanie prowadzone przez prof. Bruce'a E. Sandsa oraz zespół międzynarodowych ekspertów, w tym dr Radosława Kempińskiego z Katedry i Kliniki Gastroenterologii, Hepatologii i Chorób Wewnętrznych, Instytutu Chorób Wewnętrznych Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu miało na celu ocenę zarówno bezpieczeństwa, jak i skuteczności nowej terapii.   

Proces rozwoju nowego leku jest rygorystyczny i składa się z kilku kluczowych faz. Badania kliniczne zaczynają się od fazy zero, w której lek jest testowany w niskich dawkach, aby uzyskać wstępne informacje o jego działaniu i rozprzestrzenianiu się w organizmie. Faza pierwsza skupia się na ocenie bezpieczeństwa oraz i sposobie działania leku, co pozwala ustalić bezpieczne dawki i zidentyfikować potencjalne skutki uboczne.  

W fazie drugiej, na której etapie obecnie znajduje się tulisokibart, bada się skuteczność leku oraz kontynuuje ocenę jego bezpieczeństwa na większej grupie pacjentów. Jest to kluczowy moment, który decyduje o przejściu do fazy trzeciej – najbardziej rozbudowanej i kosztownej, gdzie ostatecznie ocenia się skuteczność oraz bezpieczeństwo leku na dużej grupie pacjentów. Po pomyślnym zakończeniu tej fazy można rozpocząć proces rejestracji. Faza czwarta, ostatnia, obejmuje monitorowanie leku po jego wprowadzeniu na rynek, co pozwala wykryć rzadkie skutki uboczne i interakcje z innymi substancjami.   

Dr Radosław Kempiński, Katedra i Klinika Gastroenterologii, Hepatologii i Chorób Wewnętrznych, Instytutu Chorób Wewnętrznych Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu. Fot. T.Walów

Jak podkreśla dr Kempiński, badania kliniczne, takie jak ARTEMIS-UC, stanowią istotną szansę dla chorych: - Pacjenci często nie są w stanie pokryć kosztów nowoczesnych leków, które poza badaniami klinicznymi bywają niedostępne finansowo. Udział w badaniach daje im dostęp do terapii, które byłyby poza ich zasięgiem.   

Chcesz poznać najnowsze osiągnięcia Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu? Dowiedz się, jak kształtujemy przyszłość opieki zdrowotnej i nauki.

👉 Nie przegap! Kliknij tutaj i posłuchaj już teraz.

Badanie ARTEMIS-UC było szeroko zakrojonym, międzynarodowym projektem, w którym uczestniczyli pacjenci podzieleni na dwie grupy:  

Do pierwszej grupy włączono osoby na podstawie obrazu klinicznego i nasilenia choroby, bez uwzględnienia ich profilu genetycznego. Pacjenci zostali włączeni do badania, jeśli zdiagnozowano u nich: wrzodziejące zapalenie jelita grubego o nasileniu od umiarkowanego do ciężkiego, steroidozależność lub doświadczyli niepowodzenia leczenia innymi terapiami.  

Do drugiej grupy włączono pacjentów, którzy uzyskali pozytywny wynik testu na obecność markera genetycznego związanego ze zwiększonym prawdopodobieństwem odpowiedzi na przeciwciało anty-TL1A.   

Głównym celem badania było osiągnięcie remisji klinicznej po 12 tygodniach terapii. Dodatkowo oceniano ulgę w objawach, poprawę widoczną podczas badań endoskopowych oraz jakość życia pacjentów mierzoną za pomocą specjalistycznego kwestionariusza IBDQ.  

Ukończenie fazy drugiej badań to istotny kamień milowy dla każdego nowego leczenia. Oznacza to, że lek wykazał duży potencjał terapeutyczny, aby przejść do fazy trzeciej badań, które obejmą większą populację pacjentów i będą trwały dłużej, aby potwierdzić jego bezpieczeństwo i skuteczność.  

– Zawsze stawiamy na bezpieczeństwo pacjentów – mówi dr Kempiński. – Naszym celem jest nie tylko uzyskanie remisji, ale i jej długotrwałe utrzymanie. Dlatego nowe leki, takie jak tulisokibart, są dla nas obiecującą opcją, którą zamierzamy dokładnie monitorować w dalszych fazach badań.   

Pomimo obiecujących wyników, pozostają wyzwania. Trwający 12 tygodni okres badania oraz ograniczona liczba uczestników wskazują na potrzebę dalszych badań w celu oceny długoterminowych efektów i szerszego zastosowania Tulisokibartu. Ponadto, chociaż test genetyczny dotyczący przewidywania reakcji wykazał potencjał, jego wartość predykcyjna wymaga dalszych badań. Badania fazy trzeciej będą kluczowe dla odpowiedzi na te pytania. Sukces w tej fazie może umocnić pozycję leku jako nowej opcji leczenia wrzodziejącego zapalenia jelit.   

Wyniki badania ARTEMIS-UC otworzyły nowy rozdział w leczeniu wrzodziejącego zapalenia jelita grubego. To nie tylko osiągnięcie naukowe, ale także nadzieja na bardziej spersonalizowaną opiekę medyczną dla pacjentów, którzy zmagają się z ograniczonymi opcjami terapeutycznymi. Badanie to dowodzi, że precyzyjne, ukierunkowane terapie mogą odmienić życie wielu osób, przynosząc realne korzyści tam, gdzie tradycyjne metody zawodzą. Chociaż potrzebne są dalsze testy, badanie to stanowi krok naprzód - spojrzenie w przyszłość, w której leczenie wrzodziejącego zapalenia jelita grubego będzie bardziej precyzyjne, skuteczne i skoncentrowane na pacjencie.